本报讯(记者朱寒斌通讯员)8月28日,由南方医科大学珠江医院转化医学中心执行主任高毅领衔的组合式生物人工肝转化研究取得新突破,其首个国际干细胞生物人工肝药机组合产品在国家医药品监管总局获批临床试验。
“本次药物临床试验批准的干细胞生物人工肝,将患者生存率从17%提高到87.5%,有望为肝衰竭患者提供一种新的救命治疗体系。”8月31日,高毅在接受《中国科学报》采访时说。
肝脏是人体脏器中最大的器官,因其具有合成、解毒、代谢、分泌、生物转化和免疫防御等功能,又被称为“加工厂”。肝衰竭是肝病最严重的症状,中国每年有80万至100万新发病例。现有的常规药物治疗和机械人工肝治疗效果不佳,死亡率高达70% ~ 80%。
高一团队长期致力于相关研究。在前期实验中,团队发现无论是肝切除小鼠模型还是药物诱导的猪肝衰竭模型,所有具有急性期特征的肝衰竭过程中都存在炎症机制。间充质干细胞可以通过抑制过度炎症引起的肝损伤,以及通过旁分泌和外分泌来调节免疫和刺激组织再生。
在国家重点R&D计划支持下,高一组建了医学工程复合R&D团队,首次提出干细胞生物人工肝,构建了“血液净化用间充质干细胞”。它由一个中空纤维膜生物反应器组成,人骨髓间充质干细胞在其中生长。基于产品的旁分泌机制,采用人工肝血液净化模式进行治疗。
大动物肝衰竭治疗实验研究证实,血液净化用间充质干细胞产品在肝衰竭治疗中具有非常好的效果,治疗存活率提高到87.5%,能有效抑制全身炎症反应,改善体内平衡。是一种非常有潜力的救命产品,有望推广临床治疗。
高毅说,这个药物临床试验预计要进行两年左右。如果顺利通过,有望帮助众多肝衰竭患者重获新生。
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