家长和医生组成了一个大无畏团队

■武夷山

今年2月，美国河源图书出版社出版了《我们是科学家:一个由父母和医生组成的勇敢团队如何开辟新路》一书，作者是华尔街日报女记者艾米·多克瑟·马库斯，她获得了普利策奖。或者医学(本文作者翻译为《我们科学家:一个由父母和医生组成的无畏团队如何锻造医学新路》)。通过讲述找到一种致命疾病的治疗方法的故事，这本书从情感上证明了我们需要一个更加专注、人性化和高效的医学研究体系。

半个多世纪以来，医学的进步主要是由在实验室做实验的研究人员推动的。科研的发展往往与外界隔绝，着眼于长远目标。这本书讲述了一群孩子的父母如何“撬开”实验室的大门，参与药物研发的故事。

作者的母亲死于一种医生无能为力的罕见癌症。受此影响，作者撰写了癌症治疗进展系列报道。调查显示，多年来，一些活动家经常向美国美国食品药品监督管理局(FDA)施压，迫使FDA关注艾滋病等疾病，并允许社区成员加入医院和政府的咨询委员会。

这些活动家的努力是一种有效的方式，但最终决定的是科学家。科学家是专家。他们根据自己的习惯设计实验，一步一步小心翼翼地进行。这个医学研究体系创造了奇迹，但是当我们的亲人得了重病无药可医的时候，我们往往会觉得医学研究的进度太慢，跟不上。

笔者发现，一些与她有相似经历的人(患不治之症的亲人)自发组织起来，他们与医学研究者携手合作，甚至指导后者的工作。这些人自称为“公民科学家”。

该书重点讲述了与一种罕见的基因缺陷——尼曼-匹克病C型作斗争的故事，尼曼-匹克病C型在全球只有约500例，其中美国约200例。据统计，全国确诊病例43例。

该病患者存在细胞内胆固醇功能障碍，胆固醇在大脑和其他器官的组织中积累，导致大脑和身体的功能逐渐丧失。患者出生时可能是健康的，但他们会逐渐失去行走、说话和吞咽的能力。大多数病人活不到19岁。

本书介绍了与C型尼曼-匹克病相关的各种群体:儿童、父母、医生、研究人员、FDA官员等。作者采访的人都充满了同情。

值得称赞的是，这个自发组织起来的家长团体所做的不仅是要求FDA关注这种罕见的疾病并筹集治疗资金，还共同寻找治疗方案，向研究人员提出建议并提示可能的科研想法。

为了救孩子，他们分享了孩子的案例，并进行讨论。这些家长自学了很多知识，尽力消化吸收医学期刊上相关论文的内容，甚至帮助医学研究人员设计实验。后来，一些家长能够与医学研究人员合作撰写论文，并在一些医学期刊上发表。

他们每周会面，列出一份有希望的治疗方案清单，并给出它们的优先级。这使得研究人员和政府机构意识到，他们应该开展尼曼-皮克病C型的相关研究..他们与研究人员和政府密切合作，不仅自愿让自己生病的孩子成为研究对象，还详细记录孩子的各种数据，收集更广泛的数据，而这些数据是一般生病孩子的父母永远不会收集的。

他们在治疗尼曼-匹克病C型的药物研发和审批的每一步都与FDA直接互动，家长、研究人员和政府官员的意见并不一致，每个群体内部的意见也不一定相同，但幸运的是，大家都有相同的目标——尽快研发出治疗尼曼-匹克病C型的药物。在家长、科研人员、政府官员共同努力的过程中，大家其实都在倡导一种激进的思想:科学必须属于每一个人。

在书的结尾，作者涂上了一点希望的亮色。她告诉每个人，有希望的治疗方法正在路上。当然，有许多挫折和失望，许多儿童在临床试验中出现了严重的并发症。

医患关系紧张不是医患关系的唯一表现。这本书讲述的美国故事可能会对读者有所启发和启发。