药物临床试验的基本方法是随机双盲对照试验

生物医学产业的创新发展是实施创新驱动发展战略的重要组成部分，也是健康中国建设的重要基础。药品上市前的临床试验是生物医学创新的关键环节，也是临床医学科学家科学研究的重要载体。

药物临床试验的基本方法是随机双盲对照试验，起源于276年前英国医生詹姆斯·林德（James Lind）著名坏血病对照试验。

(资料图)

1519年，葡萄牙航海家麦哲伦（Magallanes）带领船队开始了第一次全球航行，持续了三年，270人出发，只有18人回到西班牙，大多数船员死于一种可怕的奇怪疾病，现在被称为“坏血病”。在接下来的200多年里，坏血病已经成为海洋成员所害怕的“致命的瘟神”。

人类一直在寻找其病因和治疗方法。有人提到水果和蔬菜可以治疗坏血病，有人甚至提到柠檬汁可以治疗坏血病。然而，没有人做过系统的实验来形成系统的治疗方法，这些记录或散布在作家的旅行笔记中，或出现在土著居民的民间民间处方中。

1747年5月20日，随船出海两个月的詹姆斯·林德博士在船上出现大量坏血病患者时进行了著名的坏血病临床试验。他选择了12个严重的病例，把它们分成6组，每组2人。这12个人每天吃同样的晚餐，但每组添加不同的辅食。这些补充食品是治疗坏血病的民间方法，包括喝苹果汁、吃橙子和柠檬、吃大蒜和芥末、吃芳香硫酸和浸泡在流动海水中的腿。第六天，由于水果被吃光，试验被迫停止，但这并不影响效果的显著性。两个吃橘子和柠檬的病人，一个已经恢复了工作能力，另一个已经基本恢复了。其他组的病人仍然病情恶化。结果表明，橘子和柠檬可能会治愈坏血病。

到20世纪初，人们最终发现柠檬和橙子可以治疗坏血病，因为它们含有大量的维生素C。随着维生素C的人工合成和大规模的工业生产，坏血病已经退出了历史舞台。

詹姆斯·林德的坏血病试验之所以伟大，是因为它是历史上第一次尝试用系统的对照试验方法来检验“药物”的疗效，从而在临床试验方法的发展史上确立了其地位。

2005年5月20日，世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日，以纪念林德博士的倡议，提醒人们注意临床试验。

这种用系统的科学方法检验药物疗效的思想，带动了医学世界观和方法论的新实践，促进了医学科学家临床试验方法的不断发展和完善。直到1948年，英国希尔医生开展了第一次多中心随机双盲对照临床试验，以验证链霉素的疗效，标志着临床试验方法的成熟。此后，在越来越多的国家，基于有效性和安全性验证的随机双盲对照临床试验正式成为评价新药上市的“黄金标准”。

举办“520国际临床试验日”活动的意义不仅是纪念林德博士，更是宣传现代医学科学知识，弘扬探索科学精神，促进我国临床医学研究的发展，促进生物医学产业的创新发展。

生物医学产业是一个战略性的新兴产业。我国生物医学产业的发展具有市场规模大、科技人才多的优势。监管标准、程序和时限基本符合国际标准。近十年来，工业发展奠定了良好的基础。我们有条件和能力为中国健康建设和人类健康事业做出更大的贡献。

要进一步提高对药物临床试验意义的认识。药物临床试验不仅是一项伟大的科学探索，也是一项肩负着无数人希望、造福全人类的伟大事业。全社会应关注药物临床试验，吸引更多临床医生参与药物临床试验，动员更多医院结合临床医学和药物试验，药物临床试验作为创新医院建设的重要载体，作为培养临床医学科学家的重要平台，取得更多成果，取得高质量成果。

要努力提高药物临床试验的质量和水平。药物临床研究水平是衡量医疗机构和临床医生科学素养的重要标志。认真研究药物发展史上的成功经验和失败教训，加强医务人员临床试验基础知识和技能的培训。鼓励医生积极参与临床试验方案的设计，提高临床试验方案的科学性。自觉遵守《药物临床试验质量管理规范》（GCP）根据规定，所有临床试验数据应如实记录，及时记录，不能选择性记录，不能放弃相关数据，以确保临床研究数据的真实性、完整性和标准化。加强对临床试验的监督管理，严肃处罚数据欺诈行为。以临床试验成果为医生职称评定和晋升的重要依据，鼓励更多优秀医生参与生物医学研发。

鼓励临床试验方法和监督评价的创新。药物研发正变得越来越复杂、耗时、昂贵和不确定，需要临床试验方法和评价的制度创新。鼓励分散临床试验、人工智能算法评价、新临床试验设计、远程临床试验数据收集数字平台、患者体验数据应用、现实世界证据研究等新药临床试验研发工具的开发。利用数据科学、信息科学、虚拟科学等学科的最新成果，推进以患者为中心的新型临床试验运行和监督评价体系建设。

我们应该努力提高临床研究的效率。药物研发竞争是一场全球性的竞争，失败的风险远远大于成功的可能性。成功是令人满意的，失败也不必太沮丧。我们应该努力避免由主观原因和工作原因引起的临床试验失败。药物研发各环节的时间节约和效率的提高都意味着药物研发成本的节约和药物研发竞争中获胜概率的增加。

感谢临床研究志愿者的参与。临床研究志愿者是药物安全性和有效性的见证者，也是科学进步的贡献者，应该得到全社会的尊重。临床试验前，确保志愿者知情同意；试验过程中应符合伦理规范；试验结束后，应及时研究药物治疗分配在安慰剂组的患者。要把维护志愿者权益放在最高位置，努力使临床试验志愿者从药物临床试验中受益。

要大力倡导临床试验的国际化。药品成功上市的一个重要标志是实现科技、人文、商业的全球化。这一成功的基础是全球多中心临床试验，使创新药物得到各国监管机构的认可。我们要努力创造有利于创新的监管环境和市场环境，吸引各类初创企业和跨国企业在中国开展创新药物临床试验，鼓励生物医学研发企业出国，在国外开展创新药物临床试验，申请药物上市，利用我们的创新造福全国人民。

生物医学发展前景广阔，生物医学创新前景广阔。生物医学临床试验是一项伟大的科学探索活动，值得医务工作者和科学家参与，努力工作，努力实现造福人类健康的伟大事业。

(作者毕井泉，第十四届全国政协经济委员会副主任，中国国际经济交流中心执行副主席。本文是毕井泉5月20日在全国“520国际临床试验日”宣传活动启动仪式上的讲话。)

(文章来源:经济参考网)